Pas d'exceptionnalisme: l'édition de gènes nécessite une évaluation rigoureuse avant l'application clinique

Publié le dimanche 23 octobre 2016

Auteur : Brenda Wilson

Brenda Wilson

Membre du groupe principal de l'ISSP
Professeure, École d'épidémiologie, santé publique et médecine préventive, Faculté de médecine, Université d'Ottawa

Certains de mes collègues et moi reprenons l’ancienne approche du jeu de bingo : un point décerné pour chaque mention de « changement de paradigme », de « perturbateur » ou de « changeur des règles du jeu ». Nous pouvons être plutôt satisfaits de la naïveté perçue de la part des collègues travaillant dans la recherche axée sur la découverte. Nous sommes également irrités par le battage publicitaire en ce qui a trait du sujet de la recherche en génomique. Mais je devrais peut-être me débarrasser de cette vision blasée du monde; on dirait vraiment que nous avons quelque chose de vraiment excitant dans les nouvelles techniques d’édition de gènes. CRISPR-Cas9 n’est pas le premier, mais c’est tellement facile que le Nuffield Council on Bioethics averti contre les «garagistes scientifiques» qui paient moins de $200 pour l’ajouter à leur trousse de bricolage. Nous avons une technologie qui semble fonctionner, est facile à utiliser et peut être très abordable. Aucun problème?

Eh bien, dans de nombreux domaines, entre autres la santé et l’environnement, les possibilités offertes par l’édition génique soulèvent des questions extrêmement importantes sur les implications éthiques, légales et sociales de son utilisation, et des défis qu’elle présente aux juridictions nationales et internationales et aux autorités règlementaires. De toute évidence, les principales parties prenantes y sont activement impliquées.

Mais dans le domaine de la santé, même si nous arrivons à un consensus sur la règlementation et l’approbation de l’utilisation, il restera toujours des questions primordiales à savoir si un traitement basé sur l’édition génétique est une bonne manière d’investir des fonds publics. Je préconise sans doute la politique fondée sur la preuve et la pratique. Les ressources en matière des soins de la santé ne sont pas infinies, et même les augmentations dans les dépenses de santé ne peuvent pas répondre à tous les besoins ou demandes potentielles. L’idée du coût d’opportunité – les avantages que nous renonçons par le fait qu’on n’oriente pas les ressources vers la meilleure alternative possible – souligne le simple fait que les choix ont des conséquences. C’est la raison pour laquelle la preuve claire des avantages, des inconvénients et des coûts de toute nouvelle technologie ne sont non seulement souhaitables, mais aussi impératives sur le plan éthique. Cette évidence devrait être comparative : si l’on compare un nouveau traitement basé sur l’édition génétique contre rien (ou contre un placebo), alors on peut juger si ça « marche », si on le compare à la meilleure alternative de traitement qui existe, alors on peut juger si ça fait mieux l’affaire. Coût d'opportunité. 

Les études d’efficacité comparative des interventions de traitement basées sur la révision de gènes devront également être pragmatiques – non pas dans des conditions idéales, mais dans des conditions cliniques habituelles. Les résultats doivent concerner les personnes (décès, survie, qualité de vie), et pas seulement les réponses aux biomarqueurs. Les données sur les coûts devraient refléter la réalité. De telles études doivent être impartiales – ce qui signifie idéalement des essais contrôlés randomisés bien conçus – et la définition de « l’efficacité » doit être prédéfinie. Cela signifie de décider quelle est l’issue le plus important (durée de vie? qualité de vie?) et combien davantage suffit (combien de temps de survie? une meilleure qualité de vie par combien?). Est-ce que la prolongation de la survie, disons, de quelques semaines, représente une amélioration significative du bénéfice? Pensons-nous que c’est une meilleure utilisation des ressources rares comparée à la meilleure alternative?

Ce sont ces sortes de décisions que les chercheurs prennent lorsqu'ils conçoivent une étude d’efficacité comparative, et ils le font implicitement et même inconsciemment au nom de la société. Est-il temps d’étendre ces débats aux parents, aux familles et aux parties prenantes du système de santé? Je ne sais pas comment s’y prendre, mais peut-être qu’il serait temps d’y penser.

En tant qu’ancienne physicienne et chercheuse travaillant sur les implications des technologies de la santé émergentes, je suis consciente du besoin de progrès à l’égard de nombreux troubles génétiques dévastateurs. Peut-être que nous pouvons enfin être sur le point d’une percée révolutionnaire. Je suis en faveur d’une approche fondée sur des preuves. Mais l’objectivité ne signifie pas le manque d’humanité, et la rigueur scientifique doit être le reflet des valeurs sociétaires.

En espérant un avenir prometteur

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